ISTH เปิดตัวโครงการให้ความรู้เรื่องยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคฮีโมฟีเลีย

13:27 - 9 กรกฎาคม 2562

สมาคม International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) มีความยินดีที่จะประกาศเปิดตัวโครงการให้ความรู้เรื่องยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคฮีโมฟีเลีย หรือ Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative อย่างเป็นทางการ ในระหว่างการประชุม ISTH ครั้งที่ 27 ที่เมืองเมลเบิร์น ประเทศออสเตรเลีย ระหว่างวันที่ 6-10 กรกฎาคม 2562

ยีนบำบัดอาจเป็นวิธีใหม่ที่สามารถรักษาผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย และสมาคม ISTH เล็งเห็นถึงความจำเป็นอย่างเร่งด่วนในการให้ความรู้แก่แพทย์ นักวิทยาศาสตร์ และผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพในชุมชนการรักษาโรคฮีโมฟีเลียทั่วโลก ในช่วงต้นปี 2562 ทางสมาคมได้จัดตั้งคณะกรรมการอำนวยการว่าด้วยยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคฮีโมฟีเลีย ซึ่งประกอบด้วยผู้เชี่ยวชาญแถวหน้าของโลก นำโดย ดร.พญ. Flora Peyvandi และ นพ. David Lillicrap เพื่อสำรวจชุมชนการรักษาโรคฮีโมฟีเลียทั่วโลก และระบุว่าชุมชนต้องการความรู้เรื่องยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคฮีโมฟีเลียในส่วนใดบ้าง

คณะกรรมการอำนวยการได้นำผลการสำรวจและข้อมูลจากแหล่งอื่นมาใช้ออกแบบโรดแมปเพื่อพัฒนาโครงการให้ความรู้เรื่องยีนบำบัด โดยในเบื้องต้นมีจุดมุ่งหมายเพื่อสร้างความตระหนักรู้ รวมถึงช่วยให้แพทย์และนักวิทยาศาสตร์มีความเข้าใจมากขึ้นเกี่ยวกับพื้นฐานของยีนบำบัด แนวทางการรักษา การวิจัยและการทดลองทางคลินิก ความปลอดภัยและประสิทธิภาพ วิธีการระบุตัวผู้ป่วยที่สมควรได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด รวมถึงการวิเคราะห์ผลลัพธ์ของการรักษาโรคฮีโมฟีเลียด้วยยีนบำบัดและด้วยวิธีอื่นๆ ที่มีอยู่เดิมหรือกำลังได้รับการพัฒนาขึ้นมา

ในวันที่ 7 กรกฎาคม ผลสำรวจดังกล่าวได้รับการนำเสนอผ่านโปสเตอร์ "Gene Therapy Knowledge and Perceptions: Results of an International ISTH Survey" ในการประชุมที่เมลเบิร์น ส่วนรายละเอียดของโรดแมปการให้ความรู้เรื่องยีนบำบัดได้รับการนำเสนอในการประชุมย่อย Product Theater Sessions ในวันที่ 7 กรกฎาคม เวลา 12.15 น.

พญ. Claire McLintock ประธานสมาคม ISTH กล่าวว่า "การประกาศโรดแมปที่เมลเบิร์นเป็นโอกาสอันดีในการเปิดตัวโครงการให้ความรู้ระดับโลก ซึ่งเป็นก้าวแรกที่สำคัญในการให้ความรู้แก่แพทย์และนักวิจัยเกี่ยวกับวิทยาศาสตร์และศักยภาพของยีนบำบัดในการรักษาผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย ความเป็นผู้นำของคณะกรรมการอำนวยการและผลตอบรับจากชุมชนทำให้เราเข้าใจความต้องการในปัจจุบัน และสามารถออกแบบโครงการให้ความรู้เรื่องยีนบำบัดที่มีประโยชน์ต่อชุมชนโรคฮีโมฟีเลียทั่วโลก"

ดร.พญ. Flora Peyvandi ประธานร่วมของคณะกรรมการอำนวยการว่าด้วยยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคฮีโมฟีเลีย กล่าวว่า "ภูมิทัศน์การรักษาโรคฮีโมฟีเลียมีการเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็ว และแพทย์ทั่วโลกจำเป็นต้องตามให้ทันความก้าวหน้าทางคลินิกและการพัฒนาทางวิทยาศาสตร์ ดังนั้น การพัฒนาแนวทางปฏิบัติทางคลินิกและโครงการให้ความรู้ที่ทันสมัยจึงมีความสำคัญอย่างยิ่ง เพื่อรับประกันว่าผู้ป่วยจะได้รับการดูแลรักษาอย่างดีที่สุด"

โครงการ Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative ได้รับเงินทุนสนับสนุนจาก BioMarin, Pfizer, Inc., Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc. สามารถดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ https://genetherapy.isth.org/